Donidalorsenas

Donidalorsenas (API)

Tyrimo paraiška:
Donidalorseno API yra antisensinis oligonukleotidas (ASO), šiuo metu tiriamas paveldimos angioneurozinės edemos (PAE) ir susijusių uždegiminių būklių gydymui. Jis tiriamas RNR terapijos kontekste, siekiant sumažinti raišką.plazmos prekalikreinas(KLKB1 mRNR). Tyrėjai naudoja Donidalorseną genų nutildymo mechanizmams, nuo dozės priklausomai farmakokinetikai ir ilgalaikei bradikinino sukelto uždegimo kontrolei tirti.

Funkcija:
Donidalorsenas veikia selektyviai prisijungdamas prieKLKB1mRNR, mažindama prekalikreino – pagrindinio kalikreino-kinino sistemos fermento, atsakingo už PAE patinimo ir uždegimo sukėlimą, – gamybą plazmoje. Sumažindamas kalikreino kiekį, Donidalorsenas padeda išvengti PAE priepuolių ir palengvina ligos naštą. Kaip veiklioji veiklioji medžiaga (API), jis yra pagrindinis terapinis komponentas kuriant ilgai veikiančius, poodinius PAE gydymo būdus.