Fitusiranas

Fitusiranas (API)

Tyrimo paraiška:
„Fitusiran API“ yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), daugiausia tiriama hemofilijos ir krešėjimo sutrikimų srityje. Ji veikiaantitrombinas (AT arba SERPINC1)kepenyse esantį geną, siekiant sumažinti antitrombino gamybą. Tyrėjai naudoja „Fitusiran“, kad ištirtų RNR interferencijos (RNRi) mechanizmus, kepenims būdingą genų nutildymą ir naujas terapines strategijas, skirtas atkurti krešėjimo pusiausvyrą pacientams, sergantiems A ir B hemofilija, su inhibitoriais arba be jų.

Funkcija:
Fitusiranas veikia slopindamas natūralaus antikoagulianto antitrombino ekspresiją, taip padidindamas trombino susidarymą ir skatindamas krešulių susidarymą. Šis mechanizmas siūlo profilaktinį gydymo būdą, skirtą kraujavimo epizodams sumažinti hemofilija sergantiems pacientams. Kaip veiklioji veiklioji medžiaga, Fitusiranas yra veiklioji medžiaga ilgai veikiančiose poodinėse terapijose, kuriomis siekiama pagerinti gyvenimo kokybę ir sumažinti gydymo naštą sergant kraujavimo sutrikimais.