Givosiranas

Givosiranas (API)

Tyrimo paraiška:
Givosirano API yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), tirta ūminės kepenų porfirijos (ŪHP) gydymui. Ji specifiškai veikiaALAS1genas (aminolevulino rūgšties sintazė 1), kuris dalyvauja hemo biosintezės procese. Tyrėjai naudoja Givosiraną RNR interferencijos (RNRi) pagrindu veikiančioms terapijoms, kepenyse taikomam genų nutildymui ir metabolinių takų, susijusių su porfirija ir susijusiais genetiniais sutrikimais, moduliacijai tirti.

Funkcija:
Givosiranas veikia mažindamas raiškąALAS1hepatocituose, taip sumažinant toksiškų hemo tarpinių produktų, tokių kaip ALA (aminolevulino rūgštis) ir PBG (porfobilinogenas), kaupimąsi. Tai padeda išvengti su ūmine kepenų porfirija susijusių neurovisceralinių priepuolių. Kaip API, givosiranas yra aktyvus farmacinis komponentas RNRi pagrindu sukurtuose vaistuose, skirtuose ilgalaikei AHP kontrolei, kai vaistas skiriamas po oda.