Inklisirano natris

Inclisirano natris (API)

Tyrimo paraiška:
Inlisirano natrio API (veiklioji farmacinė medžiaga) daugiausia tiriama RNR interferencijos (RNRi) ir širdies ir kraujagyslių sistemos terapijos srityje. Kaip dvigrandė siRNR, nukreipta į PCSK9 geną, ji naudojama ikiklinikiniuose ir klinikiniuose tyrimuose, siekiant įvertinti ilgai veikiančias genų nutildymo strategijas, skirtas MTL-C (mažo tankio lipoproteinų cholesterolio) kiekiui mažinti. Ji taip pat naudojama kaip modelinis junginys tiriant siRNR tiekimo sistemas, stabilumą ir kepenis veikiančią RNR terapiją.

Funkcija:
Inclisirano natrio veiklioji medžiaga (API) veikia nutildydama PCSK9 geną hepatocituose, todėl sumažėja PCSK9 baltymo gamyba. Dėl to pagerėja MTL receptorių perdirbimas ir MTL cholesterolio pašalinimas iš kraujo. Ilgai veikianti cholesterolio kiekį mažinanti medžiaga leidžia ją naudoti gydant hipercholesterolemiją ir mažinant širdies ir kraujagyslių ligų riziką. Kaip API, ji yra pagrindinė veiklioji medžiaga vaistiniuose preparatuose, kurių pagrindą sudaro inclisiranas.