Oligonukleotidų API
-
Inklisirano natris
Inlisirano natrio API (veiklioji farmacinė medžiaga) daugiausia tiriama RNR interferencijos (RNRi) ir širdies ir kraujagyslių sistemos terapijos srityje. Kaip dvigrandė siRNR, nukreipta į PCSK9 geną, ji naudojama ikiklinikiniuose ir klinikiniuose tyrimuose, siekiant įvertinti ilgai veikiančias genų nutildymo strategijas, skirtas MTL-C (mažo tankio lipoproteinų cholesterolio) kiekiui mažinti. Ji taip pat naudojama kaip modelinis junginys tiriant siRNR tiekimo sistemas, stabilumą ir kepenis veikiančią RNR terapiją.
-
Donidalorsenas
Donidalorseno API yra antisensinis oligonukleotidas (ASO), šiuo metu tiriamas paveldimos angioneurozinės edemos (PAE) ir susijusių uždegiminių būklių gydymui. Jis tiriamas RNR terapijos kontekste, siekiant sumažinti raišką.plazmos prekalikreinas(KLKB1 mRNR). Tyrėjai naudoja Donidalorseną genų nutildymo mechanizmams, nuo dozės priklausomai farmakokinetikai ir ilgalaikei bradikinino sukelto uždegimo kontrolei tirti.
-
Fitusiranas
„Fitusiran API“ yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), daugiausia tiriama hemofilijos ir krešėjimo sutrikimų srityje. Ji veikiaantitrombinas (AT arba SERPINC1)kepenyse esantį geną, siekiant sumažinti antitrombino gamybą. Tyrėjai naudoja „Fitusiran“, kad ištirtų RNR interferencijos (RNRi) mechanizmus, kepenims būdingą genų nutildymą ir naujas terapines strategijas, skirtas atkurti krešėjimo pusiausvyrą pacientams, sergantiems A ir B hemofilija, su inhibitoriais arba be jų.
-
Givosiranas
Givosirano API yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), tirta ūminės kepenų porfirijos (ŪHP) gydymui. Ji specifiškai veikiaALAS1genas (aminolevulino rūgšties sintazė 1), kuris dalyvauja hemo biosintezės procese. Tyrėjai naudoja Givosiraną RNR interferencijos (RNRi) pagrindu veikiančioms terapijoms, kepenyse taikomam genų nutildymui ir metabolinių takų, susijusių su porfirija ir susijusiais genetiniais sutrikimais, moduliacijai tirti.
-
Plozasiranas
Plozasirano API yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), sukurta hipertrigliceridemijai ir susijusiems širdies ir kraujagyslių bei medžiagų apykaitos sutrikimams gydyti. Ji veikiaAPOC3genas, kuris koduoja apolipoproteiną C-III, pagrindinį trigliceridų metabolizmo reguliatorių. Tyrimuose plozasiranas naudojamas tiriant RNRi pagrįstas lipidų mažinimo strategijas, genų nutildymo specifiškumą ir ilgai veikiančius gydymo būdus tokioms ligoms kaip šeiminis chilomikronemijos sindromas (FCS) ir mišri dislipidemija.
-
Zilebesiranas
Zilebesirano API yra tiriamoji maža interferuojanti RNR (siRNR), sukurta hipertenzijai gydyti. Ji veikiaAGTgenas, kuris koduoja angiotenzinogeną – pagrindinį renino-angiotenzino-aldosterono sistemos (RAAS) komponentą. Tyrimuose zilebesiranas naudojamas genų nutildymo metodams, skirtiems ilgalaikiam kraujospūdžio kontrolei, RNRi tiekimo technologijoms ir platesniam RAAS kelio vaidmeniui širdies ir kraujagyslių bei inkstų ligose tirti.