Plozasiranas

Plozasiranas (API)

Tyrimo paraiška:
Plozasirano API yra sintetinė maža interferuojanti RNR (siRNR), sukurta hipertrigliceridemijai ir susijusiems širdies ir kraujagyslių bei medžiagų apykaitos sutrikimams gydyti. Ji veikiaAPOC3genas, kuris koduoja apolipoproteiną C-III, pagrindinį trigliceridų metabolizmo reguliatorių. Tyrimuose plozasiranas naudojamas tiriant RNRi pagrįstas lipidų mažinimo strategijas, genų nutildymo specifiškumą ir ilgai veikiančius gydymo būdus tokioms ligoms kaip šeiminis chilomikronemijos sindromas (FCS) ir mišri dislipidemija.

Funkcija:
Plozasiranas veikia slopindamasAPOC3mRNR kepenyse, dėl ko sumažėja apolipoproteino C-III kiekis. Tai skatina sustiprintą lipolizę ir trigliceridų turinčių lipoproteinų pašalinimą iš kraujotakos. Kaip API, plozasiranas leidžia kurti ilgai veikiančius gydymo būdus, kuriais siekiama žymiai sumažinti trigliceridų kiekį ir sumažinti pankreatito bei širdies ir kraujagyslių sistemos sutrikimų riziką pacientams, sergantiems sunkiais arba genetiniais lipidų sutrikimais.