Acadia Trofinetide III fazė Klinikiniai aukščiausios linijos rezultatai teigiami

2021-12-06 JAV laikas, „Acadia Pharmaceuticals“ (NASDAQ: ACAD) paskelbė teigiamus savo III fazės klinikinio kandidato į narkotikų klinikinio tyrimo rezultatus. III fazės tyrimas, vadinamas levandomis, daugiausia naudojamas trofinetido saugumui ir veiksmingumui įvertinti gydant Rett sindromą (RS). Iš viso buvo įtraukti 189 tiriamieji, visos 5–20 metų moterys su Rs.

Levandos buvo dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas 12 savaičių tyrimas su kombinuotais pirminiais RS elgesio klausimyno (RSBQ) ir klinikinių rezultatų pasaulinio įvertinimo skalėje (CGI-I), kuriuos įvertina atitinkamai slaugos darbuotojai ir gydytojai; Svarbiausia antrinė baigtis yra kūdikių ir mažų vaikų komunikacijos ir simbolinės elgsenos vystymosi skalė (CSBS-DP-IT-Socialinė), kuri daugiausia naudojama vertinant socialinio, žodinio ir simbolinio elgesio vystymąsi kūdikiams ir mažiems vaikams 6–24 mėnesių amžiaus, ir gali būti naudojamas 6–24 mėnesių amžiaus, kaip vertinamas slaugos personalui, ir gali būti naudojamas 6–24 mėnesių.

Rezultatai parodė, kad trofinetidas labai pagerino abu pirminius galinius taškus, palyginti su placebu. Placebo ir trofinetido RSBQ pokyčiai 12 savaitę buvo -1,7 vs -5,1 (P = 0,0175); CGI-I balai buvo 3,8 vs 3,5 (P = 0,0030). Tuo tarpu CSBS-DP-IT-Socialinio pradinio lygio pokytis buvo atitinkamai -1,1 ir -0,1 atitinkamai placebo ir trofinetidui.

Tiek pirminiai, tiek pirminiai antriniai levandų taškai parodė Trofinetido potencialą gydant RS, tačiau reikėtų pažymėti, kad tyrimo gydymo nutraukimo greitis, susijęs su atsirandančiais nepageidaujamais atvejais (TAEE), buvo didesnis, palyginti su placebu, abu buvo atitinkamai 2,1% ir 17,2%. Tarp jų dažniausiai pasitaikantys nepageidaujami įvykiai buvo:

① Viduriavimas - trofinetidas buvo 80,6% (97,3% iš jų buvo nuo lengvo ar vidutinio sunkumo), o placebas buvo 19,1%;

② Vėmimas - trofinetidas buvo 26,9% (96% iš jų buvo nuo lengvo ar vidutinio sunkumo), o placebo - 9,6%;

③ rimti nepageidaujami reiškiniai įvyko 3,2% abiejų grupių tiriamųjų.

Levandų tyrimo tiriamieji ir toliau gaus trofinetidą baigus tyrimą arba atliekant atvirojo lygio alyvinės ir alyvinės-2 išplėtimo tyrimus, o> 95% tiriamųjų, baigusių levandų tyrimą, pasirinko pereiti prie alyvinės atviros etiketės išplėtimo tyrimų, bus pateiktos artėjančio medicininio susitikimo.