2021-12-06, JAV laiku, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) paskelbė teigiamus savo kandidato į vaistus Trofinetide III fazės klinikinio tyrimo rezultatus.III fazės tyrimas, vadinamas levanda, daugiausia naudojamas įvertinti Trofinetide saugumą ir veiksmingumą gydant Retto sindromą (RS).Iš viso buvo įtraukti 189 tiriamieji, visos 5–20 metų moterys, sergančios RS.
„Levanda“ buvo dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas 12 savaičių trukmės tyrimas, kurio pagrindinis tikslas buvo RS elgesio klausimyno (RSBQ) ir klinikinių rezultatų visuotinio vertinimo skalė (CGI-I), kuriuos įvertino atitinkamai slaugytojas ir gydytojai;pagrindinis Antrinis tikslas yra kūdikių ir mažų vaikų bendravimo ir simbolinio elgesio raidos skalė (CSBS-DP-IT-Social), kuri daugiausia naudojama kūdikių ir mažų 6–24 metų amžiaus vaikų socialinio, verbalinio ir simbolinio elgesio raidai įvertinti. mėnesių amžiaus, ir gali būti naudojamas sergant autizmu Ankstyvas slaugos personalo įvertintas vystymosi vėlavimo simptomų ir kitų sulėtėjusių vystymosi simptomų patikrinimas.
Rezultatai parodė, kad Trofinetide, palyginti su placebu, reikšmingai pagerėjo abiejose pirminėse vertinamosiose baigtyse.RSBQ pokyčiai, palyginti su pradiniais, placebo ir trofinetido vartojusiems 12 savaitę buvo -1,7 ir -5,1 (p=0,0175);CGI-I balai buvo 3,8 ir 3,5 (p=0,0030).Tuo tarpu CSBS-DP-IT-Social pokytis nuo pradinio lygio buvo -1,1 ir -0,1 atitinkamai placebo ir Trofinetide.
Tiek pirminis, tiek pirminis antrinis levandų vertinamasis baigtis parodė Trofinetide potencialą gydant RS, tačiau reikia pažymėti, kad tyrimo gydymo nutraukimo dažnis dėl pasireiškusių nepageidaujamų reiškinių (TEAE) buvo didesnis Trofinetide grupėje, palyginti su placebu. , Du buvo atitinkamai 2,1% ir 17,2%.Tarp jų dažniausiai pasitaikantys nepageidaujami reiškiniai buvo:
① Viduriavimas – Trofinetide buvo 80,6% (97,3% iš jų buvo lengvi arba vidutinio sunkumo), o placebas buvo 19,1%;
② Vėmimas – Trofinetide buvo 26,9% (96% iš jų buvo lengvi arba vidutinio sunkumo), o placebas buvo 9,6%;
③ Sunkūs nepageidaujami reiškiniai pasireiškė 3,2 % abiejų grupių tiriamųjų.
Tiriamieji, dalyvaujantys levandų tyrime, ir toliau gaus Trofinetidą po tyrimo arba atvirų alyvinės ir alyvinės-2 išsiplėtimo tyrimų, o > 95 % tiriamųjų, baigusių Levandų tyrimą, nusprendė pereiti prie atvirojo alyvinės spalvos. išplėtimas Tyrimai, išvados bus pristatytos būsimame medikų susitikime.
Paskelbimo laikas: 2022-02-17